خبرگزاری مهر – گروه سلامت: سال‌هاست بیماران مبتلا به (CF) در کشور با کمبود مزمن داروهای حیاتی دست‌وپنجه نرم می‌کنند؛ بیماری نادر، اما با درمانی پرهزینه و وابسته به داروهایی خاص که اغلب یا کمیاب‌اند، یا بسیار گران و در این میان، کودکان زیادی هر روز برای نفس کشیدن، به داروهایی وابسته‌اند که تهیه‌ی آنها، به بحرانی بزرگ برای خانواده‌ها بدل شده است.
یکی از این خانواده‌ها، خانواده امیر است؛ کودک هشت‌ساله‌ای که از سه سالگی با بیماری سی اف زندگی می‌کند و مادرش، هر روز از یک داروخانه به داروخانه‌ی دیگر می‌رود، نسخه به‌دست، امید به دل، اما اغلب با پاسخ تکراری مواجه می‌شود: «موجود نیست.»
بیماری سی اف، با تأثیر مستقیم بر ریه‌ها و دستگاه گوارش، نیازمند درمانی مستمر و مراقبت دقیق است و بخور های روزانه، فیزیوتراپی تنفسی، تغذیه‌ی خاص و مصرف داروهای تخصصی، بخش جدایی‌ناپذیر از زندگی این بیماران است. اما نبود پایداری در تأمین داروها، فشار روانی و جسمی را دوچندان کرده است.
در بسیاری از استان‌ها، خانواده‌ها گزارش داده‌اند که داروهای برند اصلی یا اصلاً وارد نمی‌شود یا با قیمت‌های چندین برابر از بازار آزاد قابل تهیه است و برخی داروهای جایگزین نیز اثربخشی مشابه ندارند و شرایط بیماران را بدتر می‌کنند.
از همین رو با «محمدرضا مدرسی، رئیس بنیاد بیماران سی‌اف ایران» به گفتگو پرداختیم تا وی ضمن ارائه توضیحاتی درباره این بیماری، چالش‌های پیش‌روی بیماران و اقدامات انجام‌شده برای حمایت از آنان را توضیح دهند.
به عنوان اولین سوال، لطفاً درباره بیماری سی اف توضیح دهید؟
بیماری سی‌اف (CF) مخفف سیستیک فیبروزیس است؛ این بیماری یک بیماری ژنتیکی پیش رونده بوده که چندین عضو بدن، به‌ویژه ریه و دستگاه گوارش را درگیر می‌کند. بیماری سی اف به‌عنوان شایع‌ترین بیماری ژنتیکی مغلوب در جهان شناخته می‌شود. این بیماری در گذشته در ایران کمتر مورد توجه قرار می‌گرفت و حتی در میان پزشکان نیز تصور می‌شد که در ایران شیوع چندانی ندارد.
اما علائم بیماری سی‌اف چیست؟
برخی از علائم مهم این بیماری شامل سرفه‌های خلطی مزمن، شوره‌های نمکی روی پوست، مدفوع چرب، عدم رشد مناسب در کودکان و تغییر شکل ناخن‌ها به حالت چماقی است، بسیاری از کودکان مبتلا به سی‌اف قبلاً به اشتباه با آسم تشخیص داده شده و دیر به فرآیند درمان صحیح وارد می‌شوند که این امر می‌تواند منجر به تخریب شدید ریه شود.
تشخیص و غربالگری سی‌اف قبل از تولد چگونه صورت می‌گیرد؟
تشخیص بیماری سی‌اف در دوران جنینی امکان‌پذیر است، اما به دلیل هزینه‌های بالا، آزمایش‌های پیش از ازدواج برای شناسایی ناقلان ژن این بیماری به‌صورت گسترده انجام نمی‌شود، اما والدینی که فرزندی مبتلا به سی‌اف دارند، می‌توانند برای فرزند دوم از روش‌های تشخیصی پیش از تولد و لقاح مصنوعی (IVF) بهره ببرند.
اقدامات بنیاد بیماری سی‌اف ایران چه بود؟
بنیاد بیماران سی‌اف ایران در سال ۱۳۹۷ تا به اکنون است و تاکنون بیش از ۳۱۰۰ بیمار در سامانه رجیستری بنیاد سی اف ایران ثبت نام شده‌اند. بنیاد به‌طور مستمر در تلاش بوده است تا با پشتوانه جامعه سی اف ایران که شامل متخصصین، بیماران و دولتمردان می‌باشد، در حد توان حمایت‌های لازم را برای این بیماران فراهم کند. شناسایی بیماران سراسر کشور و ثبت نام این بیماران از زمان شروع به کار بنیاد انجام شد. و همچنان ادامه دارد که همانطور که گفته شد تا کنون بیش از ۳۰۰۰ بیمار شناسایی شده‌اند و به دنبال شناسایی بیماران برای افزایش آگاهی و روش‌های مراقبت جلسات متعدد و آموزش‌هایی به صورت حضوری و آنلاین با حضور متخصصین و فوق تخصصین ملی و بین المللی برگزار شد، که این مسئله کمک خوبی به پزشکان، والدین و بیماران جهت مراقبت از بیماری بود.
چالش‌ها، کمبودها و مشکلات بیماران سی اف چیست؟
با وجود تمام تلاش‌هایی که در طی چندین سال گذشته انجام شده است. اما همچنان مشکلات متعددی بر سر راه بیماران و خانواده‌های آنها وجود دارد. که اصلی‌ترین آن کمبود داروهای اساسی این بیماران است که هر از چند گاهی یک یا چند قلم از داروهای مورد نیاز که باید به صورت وارداتی تأمین شود دچار مشکل شده و بیماران و خانواده‌های آنها را دچار دردسر می‌کند. تأمین پایدار داروهای اصلی از برندهای معتبر جهانی و یا تولید داخلی باکیفیت که اثر بخشی و بی عارضه بودن آن به اثبات رسیده باشد، نقش بسزایی در بهبود کیفیت زندگی بیماران دارد و یکی از مهم‌ترین مشکلات بیماران، هزینه‌های بالای درمان و تأمین داروهای موردنیاز است. که در صورت در دسترس قرار نگرفتن این داروها هزینه‌های سنگینی به خانواده‌ها تحمیل می‌شود.
کمبودهای اخیر داروهای حیاتی بیماران سی اف مخصوصاً داروی کرئون است که سازمان غذا و دارو جهت ورود مستمر و پایدار این داروی حیاتی با کمپانی تولید کننده آن مستقیماً مذاکره کرده تا بیماران با توجه به شرایط اقتصادی بسیار نامناسبی که دارند مجبور نشوند با پرداخت مبالغ بسیار زیاد آن را به صورت آزاد تهیه کنند.
اولین دوره کشوری پرستاران متخصص در بیماری‌های صعب‌العلاج برگزار شد
نخستین دوره آموزش تخصصی پرستاران در زمینه مراقبت از بیماران مبتلا به فیبروز کیستیک (CF) با موفقیت برگزار شد. در این دوره که با همکاری ۳۴ دانشگاه علوم پزشکی کشور برگزار شد، ۶۵ پرستار از سراسر کشور آموزش‌های تئوری، بالینی و عملی را در مدت سه هفته زیر نظر اساتید برجسته دانشگاه علوم پزشکی تهران گذراندند.
این نخستین‌بار است که به‌صورت رسمی، گروهی از پرستاران تحت آموزش تخصصی در یک بیماری صعب‌العلاج قرار می‌گیرند. این تجربه می‌تواند الگویی مؤثر برای سایر بیماری‌های مزمن و نادر در کشور باشد و اسامی این پرستاران به وزارت بهداشت اعلام شده و قرار است در دانشگاه‌های مبدأ خود به عنوان پرستاران متخصص سی‌اف شناخته شوند و مدیریت درمان بیماران این حوزه را بر عهده بگیرند. طبق برنامه‌ریزی، هر پرستار بین ۵۰ تا ۶۰ بیمار را در سطح استان خود به صورت مستقیم پیگیری خواهد کرد.
استفاده از تله‌مدیسین برای مدیریت راه دور بیماران
با توجه به محدود بودن تعداد پرستاران متخصص در فاز اول، بنیاد بیماران سی‌اف به‌طور جدی بر بهره‌گیری از ظرفیت تله‌مدیسین تاکید دارد و با آموزش پرستاران در زمینه مراقبت‌های راه دور، قرار است بیماران در شهرستان‌ها از طریق تماس‌های تلفنی و آنلاین تحت نظر قرار گیرند. این پرستاران، واسطه‌ای حیاتی بین تیم پزشکی و بیمار خواهند بود، تا در صورت بروز علائم جدید یا کمبود دارو، بلافاصله تیم درمان در جریان قرار گیرد.
تأخیر در ابلاغ رسمی دستورالعمل درمان در منزل بیماران خاص توسط وزارت بهداشت، امید است، این دستورالعمل که مراحل علمی آن به تصویب رسیده، هر چه زودتر اجرایی شود.
امید به ورود داروی حیاتی «تریکافتا» به فهرست دارویی کشور
یکی از خبرهای مهم در حوزه درمان بیماران سی‌اف، تلاش بنیاد برای وارد کردن داروی مؤثر و حیاتی «تریکافتا» به لیست دارویی کشور است و تریکافتا در کشورهای توسعه‌یافته مانند آمریکا و اروپا تأثیر فوق‌العاده‌ای در افزایش امید به زندگی بیماران داشته است. به‌عنوان مثال در ایالات متحده، میانگین عمر بیماران سی‌اف پس از مصرف این دارو از ۴۵ به بیش از ۶۲ سال افزایش یافته و بسیاری از بیماران از لیست پیوند ریه خارج شده‌ان
این دارو که به‌صورت خوراکی و روزانه مصرف می‌شود، وابستگی به بخورهای تنفسی و دستگاه‌های کمک‌تنفسی را به شدت کاهش داده و کیفیت زندگی بیماران را به شکل چشمگیری بهبود بخشیده است. در مطالعات انجام‌شده، اثربخشی و توجیه اقتصادی آن نیز به تأیید رسیده و در حال حاضر منتظر تصمیم نهایی سازمان غذا و دارو برای ورود آن به لیست رسمی دارویی کشور هستیم.
گام‌های بزرگ در مسیر حمایت از بیماران سی اف
با شکل‌گیری شبکه‌ی پرستاران متخصص و ارتقا خدمات درمانی راه دور، امید تازه‌ای در زندگی بیماران سی‌اف در سراسر کشور شکل گرفته است. همچنین در صورت ورود داروی تریکافتا، شاهد کاهش محسوس مرگ‌ومیر و افزایش کیفیت زندگی این بیماران خواهیم بود.
آغاز تحول درمانی در بیماران سی‌اف با تربیت پرستاران متخصص و امید به ورود داروی حیاتی تریکافتا به کشور
نخستین دوره کشوری تربیت پرستاران متخصص در زمینه بیماری‌های صعب‌العلاج به‌ویژه فیبروز کیستیک (CF) با مشارکت ۳۴ دانشگاه علوم پزشکی کشور برگزار شد. در این دوره ۶۵ پرستار از استان‌های مختلف، آموزش‌های تئوری، بالینی و عملی را طی سه هفته با نظارت اساتید دانشگاه علوم پزشکی تهران پشت سر گذاشتند و این پرستاران اکنون به عنوان نخستین گروه پرستاران متخصص سی‌اف در کشور شناخته می‌شوند.
پرستاران آموزش‌دیده پس از بازگشت به دانشگاه‌های محل خدمت خود، مسئولیت مستقیم پیگیری وضعیت بیماران سی‌اف را در مراکز استان‌ها بر عهده خواهند داشت. به هر پرستار بین ۵۰ تا ۶۰ بیمار تحت پوشش سپرده شده تا بتوانند با نظارت دقیق و ارتباط مستمر با تیم پزشکی، وضعیت این بیماران را پایش کنند.
از آنجا که امکان تربیت پرستار تخصصی برای همه شهرستان‌ها وجود ندارد، زیرساخت تله‌مدیسین (مدیریت درمان از راه دور) به‌طور جدی در این طرح گنجانده شده است. پرستاران متخصص، با پیگیری تلفنی و ارتباط منظم با خانواده‌ها، در صورت بروز هرگونه مشکل دارویی، تنفسی یا درمانی، بلافاصله موضوع را به تیم درمان ارجاع می‌دهند تا از پیشرفت بیماری یا بستری غیرضروری جلوگیری شود.
کمبود دارو و بحران در استان‌ها؛ کمبود کرئون در وضعیت هشدار
هم‌اکنون کمبود دارو یکی از جدی‌ترین چالش‌های پیش‌روی بیماران سی‌اف در کشور است و برخی داروهای حیاتی مانند ویتامین‌های تخصصی، آنزیم‌های گوارشی و داروهای تنفسی، به‌ویژه داروی کرئون که با کمبود شدید مواجه‌اند و گزارش‌ها حاکی از آن است که تعدادی از بیماران در این استان به دلیل کمبود دارو در شرایط بحرانی قرار گرفته‌اند.
داروی خاصی که این روزها نبود آن در بیمارستان‌ها فشار زیادی ایجاد کرده نیز در فهرست کمبودهای ملی قرار دارد و وعده تأمین تا پایان مرداد مطرح شده، اما نگرانی خانواده‌ها و کادر درمان از تأخیر بیشتر همچنان باقی است.
تریکافتا؛ دارویی که جان بیماران سی‌اف را نجات می‌دهد
بنیاد بیماران سی‌اف ایران با استناد به مطالعات بالینی بین‌المللی، تلاش گسترده‌ای را برای ورود داروی تریکافتا (Trikafta) به فهرست رسمی دارویی کشور آغاز کرده است. این دارو که در حال حاضر در بسیاری از کشورهای پیشرفته به‌صورت رایگان در اختیار بیماران قرار گرفته، تحولی عظیم در کیفیت و طول عمر بیماران ایجاد کرده است.
در آمریکا، مصرف تریکافتا باعث افزایش میانگین عمر بیماران سی‌اف از ۴۵ به ۶۲ سال شده و در بسیاری از موارد، بیماران را از لیست پیوند ریه خارج کرده است. این دارو به‌صورت خوراکی و روزانه مصرف می‌شود و نیاز به دستگاه‌های کمک‌تنفسی و درمان‌های فیزیوتراپی تنفسی را به میزان چشمگیری کاهش می‌دهد.
سازمان غذا و دارو، اثربخشی بالای این دارو را از نظر علمی و اقتصادی تأیید کرده است و بررسی‌های انجام‌شده نشان می‌دهد که اثربخشی این دارو به قدری بالاست که حتی در مقایسه با هزینه‌ی آن، توجیه اقتصادی دارد. بنیاد بیماران سی‌اف امیدوار است در جلسه پیش‌ِرو در سازمان غذا و دارو، این دارو به فهرست دارویی کشور افزوده شود تا بیماران ایرانی نیز بتوانند از این داروی نجات‌بخش بهره‌مند شوند.
مرگ‌های قابل پیشگیری؛ چهره دیگر تأخیر در درمان
در هفته‌های اخیر، یکی از بیماران سی‌اف که از استعداد درخشان و معدل ممتاز برخوردار بود، در بیمارستانی به دلیل شرایط پیشرفته بیماری جان باخت. مرگ او موجی از اندوه در میان جامعه پزشکی و خانواده بیماران ایجاد کرد. افراد مبتلا به سی‌اف در ایران، از جمله کودکان باهوش، هنرمند و مستعدی هستند که در صورت تأمین درمان، می‌توانند سال‌ها برای جامعه مفید باشند.
در میان بیماران سی‌اف، افرادی با تخصص‌های متنوع از جمله کارگردانان سینما، طراحان، اساتید دانشگاه و پزشکان حضور دارند؛ سرمایه‌هایی انسانی که با تأمین به‌موقع دارو و حمایت سیستم درمانی، می‌توانند نقش‌های اثرگذاری در توسعه علمی و فرهنگی کشور ایفا کنند.
چشم‌انداز آینده؛ درمان قطعی با اصلاح ژنتیک
افق درمان بیماری سی‌اف به‌سوی تکنولوژی‌های پیشرفته اصلاح ژنتیکی در حال حرکت است. پیش‌بینی می‌شود طی چهار تا شش سال آینده، با پیشرفت این روش‌ها، امکان درمان ریشه‌ای بیماران فراهم شود. به گفته کارشناسان، روزی خواهد رسید که بیمار مبتلا به سی‌اف با مراجعه به کلینیک، پس از درمان ژنتیکی، بدون این بیماری محل را ترک کند. تا آن روز، وظیفه‌ی امروز، حفظ جان‌ها و ارتقا کیفیت زندگی بیماران است.
نظرات کاربران